Vos droits !

Vous pouvez refuser de participer à l’essai et vous en retirer à tout instant.
Le médecin investigateur peut lui aussi décider d’arrêter votre participation selon la procédure de sortie de protocole.
Cela est sans conséquence pour la poursuite du traitement dont vous êtes justifiable.

Les essais thérapeutiques

Comment met-on sur le marché un médicament ?

Pour avoir son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), un médicament doit subir une multitude de tests sur des animaux (que l'on a rendu porteurs de la maladie) puis sur l’homme.
Les tests sur animaux auront deux objectifs :
  • Connaître très exactement la toxicité de la molécule
  • Eventuellement vérifier son efficacité sur l’animal qu’on a rendu porteur de la maladie, quand cela est possible, en sachant que les résultats ne seront pas toujours transposables à l’homme.
La toxicité étant connue, elle permet d’envisager la dose à administrer à l’homme :
  • Chez l’homme sain d’abord, dans les essais dits de phase I, pour suivre le devenir du médicament dans l’organisme, rechercher des réactions négatives, apprécier la tolérance.
  • Chez l’homme malade dans des essais dits de phase II qui permettent d’étudier l’efficacité et d’affiner la posologie.
  • Les essais en phase III se réalisent sur plusieurs centaines de patients.
L’efficacité du nouveau médicament sera comparée à un médicament de référence lorsqu’il existe, ou à un placebo.
A l’issue de la phase III le dossier d’AMM peut être déposé.

Les essais thérapeutiques

Ce qu’il faut savoir lorsqu’on vous propose un essai clinique :
Les procéduresUne personne physique, une société, une institution, prend l’initiative d’un essai clinique et en assume la responsabilité : c’est le promoteur.
Il est tenu d’avoir souscrit une assurance.
Le Comité des Protection des Personnes soumises à la Recherche Biomédicale (CPPRB) est chargé de revoir de façon indépendante l’ensemble du protocole et son déroulement, en accordant un regard aigu sur les renseignements qui vous seront communiqués, vous permettant en toute connaissance de cause d’accepter ou non, de participer à l’essai.
La rédaction de ce document qui vous sera remis doit être claire et compréhensible.
La recherche ne pourra débuter qu’après un avis favorable du CPPRB, impliquant donc la présence d’un promoteur et d’une assurance.
L’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS)valide également la pertinence de la recherche et transmet son avis au CPPRB.
Les avis favorables donnés par ces instances pourront permettre, et seulement à ce moment là, le démarrage de la recherche qui sera conduite par des médecins investigateurs.
Votre consentement libre et éclairé sera recueilli par le médecin qui doit vous expliquer les modalités pratiques du déroulement de l’essai, les contraintes et les possibles effets indésirables.
Il vous fera signer le formulaire de consentement éclairé, preuve que vous avez compris le sens de votre engagement.
Ceci permet votre entrée dans l’essai en conservant la possibilité d’arrêter à tout moment votre participation.
Afin d’avoir une idée précise de l’intérêt d’un nouveau médicament il faut pouvoir le comparer à un médicament existant ou à un placebo, qui a la même apparence que le produit que l’on teste mais qui ne contient pas de substance active.

Les malades répondant à des critères précis d’accès à l’essai définis dans le protocole, seront répartis en 2 groupes.
Dans le cas de la SLA le Rilutek est le seul médicament actif connu à ce jour, il est donc médicament de référence.
Tous les essais se feront donc en séparant les malades en 2 groupes :
  • l’un recevant le Rilutek seul et un placebo
  • l’autre groupe recevant le Rilutek de la même manière avec en plus le médicament en test.

ESSAI DE PHASE 1

Selon dossier Pitié Salpètrière mars 2010

Cet essai porte sur l'appréciation de l'innocuité du VEGF, facteur de croissance de la tunique intérieur des vaisseaux sanguins. On se souvient de l'importance de l'intégrité des vaisseaux qui seront vecteurs de nourriture pour le motoneurone via les astrocytes.

Cet essai repose sur l'observation d'un allongement de la durée de vie chez l'animal.

Dans cette étude le VEGF est directement administré grâce à un tube souple (cathéter) implanté dans un ventricule cérébral en liaison avec une pompe elle aussi implantée mais cette fois dans l'abdomen, sous la peau.

20 patients répartis dans 2 centres Paris et Louvain participeront à cette étude.

Pour participer à cet essai il faut :

Avoir moins de 75 ans et n'être porteur ni de cancer, ni de dégénérescence maculaire liée à l'âge. Il ne faut pas non plus être sous anticoagulant.

Comme la mise en place de cette technique nécessite une intervention sous anesthésie générale l'avis de votre neurologue est essentiel.

Déroulement de l'étude :

D'abord il est important de vérifier l'absence d'effets secondaires dus au VEGF.

Pour ce faire vous recevrez pendant 3 mois soit VEGF soit un placebo.

Après avis favorable de votre neurologue et votre accord de participation, vous serez soumis à un bilan clinique et biologique complets avec ponction lombaire, IRM, bilan préopératoire.

La technique proprement dite d'implantation suite aux résultats biologiques et préopératoires satisfaisants nécessite une hospitalisation de 3 à 5 jours dans un service de neurochirurgie. Des repérages précis, par IRM, de la zone d'implantation du cathéter dans le ventricule du cerveau seront réalisés.

L'intervention consistera à la mise en place du cathéter, à l'endroit repéré, en même temps que celle de la pompe dans l'abdomen, sous la peau.

Il vous faudra revenir au centre pilote de cette étude et dont vous dépendez pour un remplissage de la pompe, à intervalles programmés, et vérification par IRM, et ponction lombaire.

Pour participer à cette étude :

Parlez en d'abord au neurologue du centre qui vous suit.

Il vous orientera éventuellement sur le centre en charge de cette étude.